ஒரு புதிய மருந்து அல்சைமர் நோயின் வளர்ச்சியை மெதுவாக்கலாம், ஆனால் நோயாளிகளுக்கு அது கிடைக்குமா?

அல்சைமர் நோயாளிகளுக்கும் அவர்களது குடும்பங்களுக்கும் இது ஒரு உற்சாகமான செய்தி: எலி லில்லி & கோ நிறுவனத்தின் டோனனெமாப் மருந்தை அங்கீகரிக்க அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாக (FDA) ஆலோசனைக் குழு ஒருமனதாக பரிந்துரைத்துள்ளது. இந்த ஆண்டு இறுதியில் இந்த மருந்து நிறுவனத்தின் ஒப்புதலைப் பெற்றால், நினைவாற்றலைப் பாதிக்கும் இந்த நோயுடன் தொடர்புடைய மூளையில் உள்ள அமிலாய்டு பிளேக்குகளை குறிவைக்கும் இரண்டாவது மருந்தாக இது இருக்கும்.

இருப்பினும், இந்த மாதம் இந்த மருந்துகளை அதிகம் பயனடையப் போகிறவர்களுக்குக் கொண்டு செல்வதில் உள்ள சவால்களையும், அவற்றை எவ்வாறு சிறப்பாகப் பயன்படுத்துவது என்பது பற்றிய பல திறந்த கேள்விகளையும் மனதில் கொண்டு வந்துள்ளது.

டோனமேப் பற்றிய தரவை மதிப்பிடுவதில், FDA ஆலோசகர்கள் மருந்து வேலை செய்கிறதா என்பதில் அதிக கவனம் செலுத்தவில்லை - நிபுணர்கள் அனைவரும் அந்த தரவு நோயின் வளர்ச்சியை மெதுவாக்கும் என்று வலுவாகக் கூறுவதாக ஒப்புக்கொண்டனர். அவர்கள் தங்கள் பெரும்பாலான நேரத்தை அது யாருக்காக வேலை செய்கிறது, எப்படிப் பயன்படுத்த வேண்டும் என்பதைப் பற்றி விவாதிப்பதில் செலவிட்டனர்.

புதிய மருந்துகளின் பயன்பாடு பற்றிய கேள்விகள்

புதிய வகை மருந்துகளுடன் ஏற்கனவே போராடி வரும் ஒரு துறையில் இந்தக் கேள்விகள் மிகவும் முக்கியமானவை. கடந்த ஆண்டு பயோஜென் மற்றும் ஐசாயின் லெகெம்பி முழு FDA ஒப்புதலைப் பெற்ற முதல் அமிலாய்டு எதிர்ப்பு மருந்தாக மாறியபோது நான் விளக்கியது போல, இந்த சிகிச்சைகளுக்கு சுகாதாரப் பராமரிப்பு வழங்குநர்களிடையே கவனமாகவும், சிக்கலான ஒருங்கிணைப்பும் தேவைப்படுகிறது.

நோயாளிகளுக்கு நோயை உறுதிப்படுத்த அமிலாய்டு PET ஸ்கேன்கள், பக்க விளைவுகளின் அபாயத்தைப் புரிந்துகொள்ள மரபணு வகைப்பாடு, வழக்கமான மருந்து உட்செலுத்துதல் மற்றும் மூளையில் வீக்கம் அல்லது இரத்தப்போக்கைக் கண்காணிக்க அடிக்கடி MRIகள் தேவைப்படுகின்றன.

அல்சைமர் நோய் நிபுணர்கள் பொருத்தமான நோயாளிகளைக் கண்டறிந்து சிகிச்சையளிப்பதற்கான உள்கட்டமைப்பை உருவாக்க கடுமையாக உழைத்து வரும் அதே வேளையில், இந்த மருந்துகளை செயல்படுத்துவது இன்னும் வளர்ச்சி நிலைகளில் உள்ளது.

"அதிகமான மக்களுக்கு சிகிச்சை கிடைக்கச் செய்வதற்கு நாம் இன்னும் அளவிடக்கூடிய வழியைக் கண்டுபிடிக்க வேண்டும்," என்கிறார் பேனர் அல்சைமர் நிறுவனத்தின் நிர்வாக இயக்குனர் எரிக் ரீமன்.

மருத்துவ பரிசோதனைகளில் சிக்கல்கள்

லில்லியின் புத்திசாலித்தனமான அணுகுமுறையை அவர்களின் மருத்துவ பரிசோதனையில் பின்பற்றுவதில் பல நடைமுறை சவால்கள் உள்ளன.

மருந்து உருவாக்குநர்கள் அல்சைமர் மருத்துவ பரிசோதனைகளுக்கு நோயாளிகளை தவறாகத் தேர்ந்தெடுப்பதில் நீண்ட வரலாற்றைக் கொண்டுள்ளனர் - ஆரம்ப கட்டங்களில், அவர்கள் பொதுவான டிமென்ஷியா உள்ளவர்களைச் சேர்த்தனர், ஆனால் நாம் அல்சைமர் என்று அழைக்கும் குறிப்பிட்ட நோயால் அல்ல; சமீபத்தில், மருந்துகள் அதிக தாக்கத்தை ஏற்படுத்த முடியாத அளவுக்கு நோய் முன்னேறியவர்கள், அல்லது நோய் மிக விரைவாகவும், அறிவாற்றல் வீழ்ச்சி மிகவும் மெதுவாகவும் இருந்தவர்களால் அவர்களின் முடிவுகள் குழப்பமடைந்தன.

இந்த இரண்டு குழுக்களுக்கும் இடையில் உள்ளவர்களை லில்லி தேடிக்கொண்டிருந்தார் - நோய் ஆரம்பத்தில் இருந்த ஆனால் மோசமடைந்த அறிகுறிகளை அனுபவிக்கும் அளவுக்கு முன்னேறிய நோயாளிகள். இந்த மக்கள்தொகையைக் கண்டறிய, நிறுவனம் அல்சைமர்ஸுடன் தொடர்புடைய அமிலாய்டு மற்றும் டௌ ஆகிய இரண்டு சிக்னேச்சர் புரதங்களைத் தேடுவதற்கு சிறப்பு மூளை இமேஜிங்கைப் பயன்படுத்தியது, அவை அறிவாற்றல் வீழ்ச்சியின் சாத்தியக்கூறுகளுடன் தொடர்புடையவை.

ஆனால் மருந்தின் செயல்திறனை நிரூபிக்க உதவியது மருத்துவர்களின் அலுவலகங்களில் அதன் பயன்பாட்டிற்கு ஒரு சவாலை ஏற்படுத்துகிறது. அமெரிக்காவில் அமிலாய்டு இமேஜிங் பரவலாகக் கிடைத்து வரும் நிலையில், டௌ இமேஜிங் இல்லை. மேலும், குறைந்த அல்லது மிகக் குறைந்த டௌ அளவுகளைக் கொண்டவர்கள் குறித்த அதிக தரவு ஆய்வில் இல்லை, இது அந்த நோயாளிகளுக்கு டோனனெமாப் பயன்படுத்துவது குறித்து சந்தேகத்தை எழுப்புகிறது.

FDA ஆலோசனை பரிந்துரைகள்

இறுதியாக, FDA ஆலோசகர்கள், டௌ அளவைப் பொருட்படுத்தாமல், அனைத்து நோயாளிகளும் டோனமேப்பால் பயனடைவார்கள் என்று முடிவு செய்தனர். மருந்தை பரிந்துரைக்க டௌ பரிசோதனை தேவைப்படுவது ஏற்கனவே அணுகுவதற்கு அதிக தடைகளை அதிகரிக்கும் என்பதையும் அவர்கள் தெளிவுபடுத்தினர். டோனமேப்பைப் பயன்படுத்துவதற்கான வழிகாட்டுதல்களை உருவாக்கும்போது FDA இந்த இரண்டு பரிந்துரைகளையும் கருத்தில் கொள்ள வேண்டும்.

அமிலாய்டு மூளையில் இருந்து அகற்றப்பட்ட பிறகு, மக்கள் மருந்தை உட்கொள்வதை நிறுத்தினால் என்ன நடக்கும் என்பதையும் லில்லி ஆய்வு செய்தார், இது வாழ்நாள் முழுவதும் சிகிச்சை பெறுவதற்குப் பதிலாக வரையறுக்கப்பட்ட நேர சிகிச்சைக்கான சாத்தியத்தைத் திறந்தது. கோட்பாட்டளவில், அதிக சுமை கொண்ட சுகாதாரப் பராமரிப்பு அமைப்பில் விலையுயர்ந்த மருந்தைக் குறைவாகப் பயன்படுத்துவது நோயாளிகள், காப்பீட்டாளர்கள் மற்றும் ஒட்டுமொத்த சுகாதாரப் பராமரிப்பு அமைப்புக்கும் ஒரு பெரிய வெற்றியாக இருக்கும்.

அமிலாய்டு அளவுகள் குறைந்த பிறகு மருந்துப்போலி எடுத்துக் கொண்ட நோயாளிகள் தொடர்ந்து நோய் முன்னேற்றத்தில் மந்தநிலையைக் கண்டனர் - அவர்களின் முடிவுகள் ஊக்கமளிப்பதாக இருந்தாலும், இந்த அணுகுமுறை நடைமுறையில் எவ்வாறு செயல்படும் என்பதை ஆய்வு இன்னும் தெளிவுபடுத்தவில்லை. எடுத்துக்காட்டாக, மூளையில் அமிலாய்டு இல்லை என்பதைத் தீர்மானிக்க எப்போது, எவ்வளவு அடிக்கடி சிறப்பு ஸ்கேன்கள் தேவைப்படும்? பிளேக்குகள் திரும்புவதைப் பிடிக்க எவ்வளவு அடிக்கடி இமேஜிங் தேவைப்படும்? மேலும் எத்தனை சிகிச்சை படிப்புகள் தேவைப்படும்?

நீண்ட கால தரவு மற்றும் எதிர்கால வாய்ப்புகள்

இந்த அறியப்படாதவை பயோஜென் மற்றும் ஐசாயின் லெகெம்பி எவ்வாறு பயன்படுத்தப்படுகின்றன என்பதோடு வேறுபடுகின்றன. அந்த சிகிச்சை தற்போது காலவரையின்றி பரிந்துரைக்கப்படுகிறது.

இரண்டு மருந்துகளின் நீண்டகால தரவுகள் இறுதியில் இந்த இரண்டு அணுகுமுறைகளில் எது மிகவும் அர்த்தமுள்ளதாக இருக்கும் என்பதைத் தீர்மானிக்க உதவும். ஆனால் அது இல்லாவிட்டாலும், இரண்டு மருந்துகளும் சந்தையில் இருப்பது, சிறந்த சிகிச்சைகளுக்காக நீண்ட காலமாகக் காத்திருக்கும் நோயாளி மக்களுக்கு அணுகலை விரிவுபடுத்தும். அது கொண்டாட வேண்டிய ஒன்று.