புதிய மரபணு விநியோக கேரியர் மூளை நோய்களைக் குணப்படுத்துவதற்கான வாக்குறுதியைக் கொண்டுள்ளது

எம்ஐடியின் பிராட் இன்ஸ்டிடியூட் மற்றும் ஹார்வர்ட் பல்கலைக்கழக விஞ்ஞானிகளின் ஆய்வில், மனித புரதத்தைப் பயன்படுத்தும் ஒரு மரபணு சிகிச்சை திசையன் இரத்த-மூளைத் தடையை திறம்படக் கடந்து, மனித புரதத்துடன் எலிகளின் மூளைக்குள் இலக்கு மரபணுவை வழங்குகிறது என்பதைக் காட்டுகிறது. இந்த வளர்ச்சி மனிதர்களில் மூளை நோய்களுக்கான சிகிச்சையை கணிசமாக மேம்படுத்தக்கூடும்.

மரபணு சிகிச்சையானது, தற்போது சிகிச்சைகள் இல்லாத மற்றும் வரையறுக்கப்பட்ட சிகிச்சை விருப்பங்கள் இல்லாத கடுமையான மரபணு மூளை நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிக்கும் ஆற்றலைக் கொண்டுள்ளது. இருப்பினும், அடினோ-தொடர்புடைய வைரஸ்கள் (AAVs) போன்ற தற்போதுள்ள மரபணு விநியோக முறைகள், இரத்த-மூளைத் தடையைத் திறம்படக் கடந்து மூளைக்கு சிகிச்சைப் பொருளை வழங்க முடியவில்லை. இந்தச் சவால் பல தசாப்தங்களாக மூளை நோய்களுக்கான பாதுகாப்பான மற்றும் மிகவும் பயனுள்ள மரபணு சிகிச்சைகளின் வளர்ச்சியைத் தடுத்து வருகிறது.

இப்போது, பென் டெவர்மனின் ஆய்வகத்தில் உள்ள ஆராய்ச்சியாளர்கள், மனித டிரான்ஸ்ஃபெரின் ஏற்பியைப் பயன்படுத்தி எலிகளின் மூளைக்கு மரபணுக்களை வழங்குவதற்காக மனித புரதத்தை இலக்காகக் கொண்ட முதல் வெளியிடப்பட்ட AAV ஐ உருவாக்கியுள்ளனர். இந்த வைரஸ் மனித டிரான்ஸ்ஃபெரின் ஏற்பியுடன் பிணைக்கிறது, இது மனிதர்களில் இரத்த-மூளைத் தடையில் ஏராளமாக உள்ளது. சயின்ஸ் இதழில் வெளியிடப்பட்ட ஒரு புதிய ஆய்வில், மனித டிரான்ஸ்ஃபெரின் ஏற்பியுடன் எலிகளின் இரத்தத்தில் செலுத்தப்படும்போது, FDA-அங்கீகரிக்கப்பட்ட மத்திய நரம்பு மண்டல மரபணு சிகிச்சையான AAV9 இல் பயன்படுத்தப்படும் AAV ஐ விட அவர்களின் AAV மிக அதிக அளவில் மூளைக்குள் நுழைந்தது என்பதைக் குழு காட்டியது. இந்த வைரஸ் நியூரான்கள் மற்றும் ஆஸ்ட்ரோசைட்டுகள் உட்பட ஏராளமான முக்கியமான மூளை செல் வகைகளையும் அடைந்தது. கௌச்சர் நோய், லூயி உடல்களுடன் டிமென்ஷியா மற்றும் பார்கின்சன் நோய் ஆகியவற்றுடன் தொடர்புடைய GBA1 மரபணுவின் நகல்களை அவர்களின் AAV மூளையில் உள்ள ஏராளமான செல்களுக்கு வழங்க முடிந்தது என்பதையும் ஆராய்ச்சியாளர்கள் காட்டினர்.

ரெட் நோய்க்குறி அல்லது SHANK3 குறைபாடு போன்ற ஒற்றை மரபணு மாற்றங்களால் ஏற்படும் நரம்பியல் வளர்ச்சிக் கோளாறுகளுக்கும், GBA1 குறைபாடு போன்ற லைசோசோமால் சேமிப்பு நோய்களுக்கும், ஹண்டிங்டன் நோய், ப்ரியான் நோய்கள், ஃப்ரீட்ரீச்சின் அட்டாக்ஸியா போன்ற நரம்பியல் சிதைவு நோய்களுக்கும், ALS மற்றும் பார்கின்சன் நோயின் ஒற்றை மரபணு வடிவங்களுக்கும் சிகிச்சையளிக்க அவர்களின் புதிய AAV ஒரு சிறந்த தேர்வாக இருக்கலாம் என்று விஞ்ஞானிகள் தெரிவிக்கின்றனர்.

"பிராட் நிறுவனத்தில் சேர்ந்ததிலிருந்து, மத்திய நரம்பு மண்டலத்தில் மரபணு சிகிச்சைகளுக்கான வாய்ப்புகளை உருவாக்குவதே எங்கள் நோக்கமாக உள்ளது. இந்த AAV மனித ஆய்வுகளில் நமது எதிர்பார்ப்புகளுக்கு ஏற்ப செயல்பட்டால், தற்போதைய சிகிச்சைகளை விட இது மிகவும் பயனுள்ளதாக இருக்கும்," என்று ஆய்வின் மூத்த ஆசிரியர் பென் டெவர்மேன் கூறினார்.

குழந்தைகளில் முதுகெலும்பு தசைச் சிதைவு சிகிச்சைக்காக அங்கீகரிக்கப்பட்ட AAV9 உடன் ஒப்பிடும்போது புதிய AAV மூளைக்கு மரபணு விநியோகத்தை கணிசமாக மேம்படுத்தக்கூடும் என்றும் ஆய்வில் கண்டறியப்பட்டுள்ளது, ஆனால் இது வயது வந்தோரின் மூளைக்கு மரபணுக்களை வழங்குவதில் ஒப்பீட்டளவில் பயனற்றது. புதிய AAV மூளைப் பகுதிகள் முழுவதும் 71% நியூரான்கள் மற்றும் 92% ஆஸ்ட்ரோசைட்டுகளை அடைந்தது.

விஞ்ஞானிகள் தங்கள் புதிய AAV மேம்பாடு நரம்புச் சிதைவு நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கு பெரும் ஆற்றலைக் கொண்டுள்ளது என்றும் நோயாளிகளின் வாழ்க்கைத் தரத்தை கணிசமாக மேம்படுத்த முடியும் என்றும் நம்புகின்றனர்.

முடிவுகள் அறிவியல் இதழில் வெளியிடப்பட்டுள்ளன.